Ricerca pediatrica in Friuli Venezia Giulia, al Burlo quasi un milione per studiare una nuova terapia contro la Kawasaki

Quasi un milione di euro arriva a Trieste per uno dei fronti più delicati della medicina pediatrica: le malattie rare. L’IRCCS Burlo Garofolo guiderà infatti un progetto sostenuto da Aifa con 983mila euro, risorse destinate a verificare un possibile nuovo approccio terapeutico per la malattia di Kawasaki nei bambini.

Per il Friuli Venezia Giulia si tratta di un risultato che rafforza il peso del Burlo nel panorama della ricerca clinica nazionale. Il progetto triestino rientra tra i 19 selezionati in tutta Italia nel bando Aifa 2025 dedicato alla ricerca indipendente in ambito pediatrico raro.

Al centro dello studio c’è l’anakinra, farmaco biologico che agisce su un mediatore dell’infiammazione, la proteina IL1. L’obiettivo è capire se il suo impiego fin dall’inizio della cura possa offrire benefici concreti in una malattia che interessa i vasi sanguigni e che, nei casi più complessi, può coinvolgere anche le arterie coronarie.

Un progetto che parte da Trieste e guarda alla pratica clinica

La sperimentazione sarà coordinata dal professor Andrea Taddio, alla guida della struttura di Reumatologia pediatrica e Immunologia clinica del Burlo e docente associato di Pediatria all’Università di Trieste. Attorno al centro giuliano si muove una collaborazione con altre realtà specialistiche italiane, costruita per produrre dati utili nella cura quotidiana dei piccoli pazienti.

Hanno contribuito alla definizione dello studio anche il professor Gabriele Simonini, direttore della Reumatologia pediatrica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria IRCCS Meyer di Firenze, e il professor Marco Cattalini, responsabile della Reumatologia pediatrica dell’ASST Spedali Civili di Brescia.

Perché si studia l’anakinra nella malattia di Kawasaki

Attualmente il trattamento più utilizzato per la Kawasaki si basa sulle immunoglobuline somministrate per via endovenosa. Non sempre però la risposta è sufficiente: una quota compresa tra il 20 e il 25 per cento dei bambini non trae beneficio dal percorso standard, con un conseguente aumento del rischio di problemi a carico delle coronarie.

Da qui nasce l’interesse verso l’anakinra. Alcuni studi clinici già pubblicati hanno indicato questa molecola come opzione promettente per abbassare la febbre e limitare la comparsa di aneurismi. Il nuovo lavoro finanziato da Aifa dovrà stabilire se il farmaco possa diventare una terapia di prima scelta, misurandone efficacia, sicurezza, tollerabilità, durata della degenza ed esiti complessivi.

Tra gli elementi più innovativi del protocollo c’è anche il sistema di confronto adottato: i ricercatori utilizzeranno gruppi di controllo ricavati da dati clinici già disponibili, letti e rielaborati anche con strumenti di intelligenza artificiale.

La rete nazionale e il valore per il sistema sanitario regionale

I centri coinvolti fanno parte di Incipit, la rete italiana che sostiene la ricerca clinica pediatrica. Il supporto della rete accompagnerà sia la parte scientifica sia l’organizzazione operativa dello studio, in un ambito nel quale il numero ridotto di pazienti rende più complesso costruire evidenze solide e attrarre investimenti.

L’assessore regionale alla Salute Riccardo Riccardi ha collegato il finanziamento al ruolo strategico della ricerca per l’intero sistema sanitario del Friuli Venezia Giulia, sottolineando come risultati di questo tipo possano avere ricadute che vanno oltre il singolo centro ospedaliero. Per la Regione, il riconoscimento ottenuto dal Burlo premia il lavoro dei ricercatori e la capacità di competere nei bandi nazionali.

Andrea Taddio ha definito il contributo vicino al milione di euro un riconoscimento importante per la qualità scientifica del progetto e per la collaborazione costruita tra i centri coinvolti, con l’obiettivo di produrre nuove evidenze utili a migliorare le possibilità di cura per i bambini colpiti da questa patologia rara.

Sulla stessa linea si inserisce il commento di Anna Arbo, direttrice della Farmacia ospedaliera del Burlo e componente del direttivo Incipit, secondo cui l’ingresso nella graduatoria nazionale Aifa conferma la solidità del lavoro clinico e scientifico sviluppato dall’istituto insieme ai partner del consorzio. La direzione strategica del Burlo ha infine richiamato un punto decisivo: nelle malattie rare, la collaborazione tra centri di alta specializzazione resta una condizione essenziale per offrire risposte più efficaci ai bambini e alle loro famiglie.